A este tratamiento se sometieron dos pacientes a quienes se les realizó una biopsia hepática previa a la terapia para medir la concentración de glucocerebrósidos, volviéndose el biomarcador farmacodinámico;  posteriormente[PN[1] , se llevó a cabo otra biopsia después de dos días de la infusión demostrando lograr una reducción del 26% de glucocerebrósidos en ambos pacientes.[1]

Dado que la glucocerebrosidasa placentaria es una glicoproteína, se intentó modificar la    estructura de carbohidratos de la enzima purificada con el objetivo de llevarla selectivamente hacia los macrófagos; esto se logró con la eliminación secuencial de ácido N-acetilneuramínico, galactora y N-acetilglucosamina de la proteína con exoglucosidasas; lo cual produjo un producto terminal de manosa, con este cambio se incrementó la distribución de glucocerebrosidasa a los macrófagos hepáticos. 1

Basado en lo anterior, se inició un ensayo clínico en 8 pacientes  que recibieron la enzima dirigida a macrófagos a dosis de 190 unidades semanales por 6 meses, sin embargo sólo el paciente más joven presentó beneficios al recibir la dosis más alta (10U/kg); a  dosis de 30U/kg el paciente tuvo  reducción de su hepatoesplenomegalia, corrección de la anemia y se eliminaron las células de almacenamiento en la médula ósea. [2]